Vecteur viral adéno-associé, une thérapie génique pour la SLA – SOD1 | Ligue SLA Belgique asbl

Par le biais du vecteur viral adéno-associé, l’ARNi a délivré une thérapie génique pour la sclérose latérale amyotrophique – SOD1

La Sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative fatale causée par une perte progressive des neurones moteurs supérieurs et inférieurs. Les mutations de la superoxide dismutase (SOD1) sont une cause majeure de la SLA : ils sont responsables jusqu’à vingt pourcent des cas familiaux. Bien que le mécanisme exact par lequel le mutant SOD1 provoque la maladie reste inconnue, plusieurs études ont montré que la réduction des espèces mutantes dans des modèles animaux se traduit par une apparition plus tardive de la maladie et une durée de vie plus longue

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