Une thérapie génique potentielle pour la SLA familiale

Une thérapie génique potentielle pour la SLA familiale pour entrer dans les tests précliniques, déclare Voyager Therapeutics

Les tests précliniques commenceront bientôt dans VY-SOD101, un composé considéré comme un traitement potentiel pour une certaine mutation génique chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique latérale (ALS). Son développeur, Voyager Therapeutics, espère suivre ce travail, s’il a réussi, avec des essais cliniques chez les patients dans environ deux ans.

Les patients atteints d’ALS développent généralement une faiblesse dans une région du corps (membres supérieurs ou inférieurs ou bulbaires), avant que les symptômes de problèmes de neurones moteurs progressifs ne soient évidents. La majorité des cas de SLA surviennent sporadiquement et avec une cause inconnue, mais chez environ 10 pour cent des patients, la cause est familiale et peut être liée à une mutation génétique. Des mutations dans le gène superoxyde dismutase 1 (SOD1) ont été liées à environ 20 pour cent des formes familiales de SLA.

Voyager a sélectionné VY-SOD101 comme candidat clinique pour la SLA en raison de mutations dans le gène SOD1. Le médicament se compose d’une capside de virus adéno-associée (AAV) et d’un transgène avec une cassette d’expression micro-ARN qui calme l’expression du gène SOD1 mutant. La société croit que VY-SOD101 peut réduire les niveaux de la protéine SOD1 toxique dans le système nerveux central et ralentir la progression de la SLA par la perte de neurones moteurs ou de cellules nerveuses.

L’entreprise a l’intention de compléter des études précliniques évaluant la sécurité et l’efficacité de son programme VY-SOD101 pour ce type de SLA dans un délai de deux ans et déposer une nouvelle demande de médicament expérimentale (IND) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, un élément essentiel Démarrer un essai clinique humain.

« Les performances exceptionnelles et les réalisations du Voyager en 2016 ont créé un fort dynamisme pour la société pour 2017 et au-delà, car nous continuons à concentrer nos efforts sur le développement de thérapies géniques pour les maladies dévastatrices du SNC [système nerveux central] », Steven Paul, président et chef de la direction de Voyager Therapeutics, a déclaré dans un communiqué de presse.

Basé à Cambridge, Massaschusettes, Voyager Therapeutics est axé sur le développement de thérapies géniques pour le traitement de maladies sévères du système nerveux central qui manquent de stratégies de traitement efficaces, comme la maladie de Parkinson avancée, la forme monogénique (causée par un seul gène) de la SLA, L’ataxie de Friedreich, la maladie de Huntington et la maladie d’Alzheimer.

https://alsnewstoday.com/…/voyager-therapeutics-starting-p…/

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