Maladie de Charcot : un nouveau médicament autorisé

Maladie de Charcot : un nouveau médicament autorisé

La FDA vient d’autoriser la mise sur le marché de l’édaravone, le 2e médicament contre la sclérose latérale amyotrophique.

Maladie de Charcot : un nouveau médicament autorisé

Ce n’était pas arrivé depuis plus de 20 ans. L’Agence américaine du médicament (FDA) a autorisé la mise sur le marché d’un traitement, l’édaravone, pour la sclérose latérale amyotrophique, plus connue sous le nom de maladie de Charcot. Une bonne nouvelle pour les milliers de malades qui n’ont aujourd’hui accès qu’à un seul médicament capable de ralentir l’évolution de la maladie.

En France, 800 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Cette maladie rare et neurodégénérative se déclare généralement entre 50 et 70 ans. Elle attaque les neurones et provoque une paralysie progressive des muscles des jambes et des bras, des muscles respiratoires, ainsi que des muscles de la déglutition et de la parole. Les difficultés à respirer sont les causes principales de décès.

Sans que l’on sache pourquoi, le Japon est 100 fois plus touché par cette maladie que l’Europe. Alors quand le laboratoire Mitsubishi Tanabe Pharma a présenté des résultats prometteurs pour le Radicava (édaravone), les autorités nippones ont été les premières à autoriser le médicament. C’était en 2015.

Un essai clinique encourageant

Depuis, ce traitement administré par voie intraveineuse a fait l’objet d’un essai clinique de phase 3. Réalisée auprès de 137 participants, dont la moitié a reçu un placebo, cette étude a démontré l’efficacité du produit. A 24 semaines de traitement, les patients ayant bénéficié du médicament ont conservé plus de fonctions que ceux ayant reçu le placebo.

« Après avoir vu les résultats obtenus au Japon, nous avons rapidement engagé des discussions avec l’industriel afin qu’il dépose une demande de mise sur le marché aux Etats-Unis, a expliqué le Dr Eric Bastings, directeur du département neurologie à la FDA. C’est le premier traitement approuvé pour la maladie de Charcot depuis de nombreuses années et nous sommes heureux d’offrir une nouvelle alternative aux patients ».

Un médicament coûteux

La FDA précise que les patients de l’essai clinique ont eu peu d’effets secondaires. Toutefois, les études ont montré que le Radicava est associé à de l’urticaire, des œdèmes, des troubles de la respiration et des réactions allergiques sévères liées au bisulfite de sodium.

Un an de traitement devrait coûter plus de 145 520 dollars, soit près de 135 000 euros. L’industriel a indiqué qu’il mettrait en place des dispositifs d’aide pour les patients assurés. Pour les malades non assurés et répondants à certains critères, le médicament sera gratuit. Il devrait être disponible en août aux Etats-Unis.

De son côté l’Europe a octroyé en mars 2015 la désignation de médicament orphelin à l’édaravone. Celle-ci permet de faciliter l’accès au marché des industriels, apporte une aide au développement, des exonérations de taxe ainsi qu’une exclusivité commerciale de 10 ans. Aucune date de mise sur le marché n’a été décidée.

Source : Maladie de Charcot : un nouveau médicament autorisé

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29 Comments

  1. Et la France? .?? Mon neurologue n’en a pas entendu parler…donc c’est pas demain la veille que les malades auront ce médicament à disposition en France, malheureusement…

  2. Il devrait être disponible Disponible en août 2017 aux états unis! Les neurologues en France, ils ne savent rien, ne disent rien, c ‘est accablant, pour les patients qui veulent savoir et qui attendent, le protocole de accompagnement est bien rodé, mais ne réponds jamais de manière claire aux patients et à leurs proches, ils entretiennent le flou et pire le silence ,ce silence qui laissent les patients démunis, c ‘est inacceptable!

  3. Esque ce médicament guerri vraiment la SLA ou bien comme le Rilutec il ralenti la ma maladie son plus ???? Et comment sa ce fait les neurologue en France ne sont pas au courant? Ni au magreb (la Tunisie )
    J ‘aimerait savoir comment faire pour le commander ce traitement puisque il est pas en France.
    Car ccest insupportable de voir ma mère souffrir de cette maladie SLA

    • cherine aslema moi aussi mon pere souffre de cette maladie mortelle et a ce moment la aucun resultat pour il aujourd-hui il comence de prendre le rilutek est-que ce medecament fait une difference avec votre maman ??
      52240204 telephone moi

  4. pourquoi ne veut t on pas donner ce médicament si ce médicament est efficace pour les patients SLA ?????????????? C’EST HORRIBLE DE VOIR CELA. EN FRANCE LES PATIENTS ONT SIMPLEMENT LE DROIT DE MOURIR. QUAND MEME TOUT CA POUR UNE HISTOIRE DE FRIC. C’EST HONTEUX DE PENSER QU’AU PROFIT ALORS QUE DES PATIENTS QUI SOUFFRENT EUX N’ATTENDENT QUE CA UN MEDICAMENT QUI POURRAIT PEUT ETRE LES SAUVER DE CETTE HORRIBLE PRISON QU’EST LEUR CORPS. .QUE LES MEDIAS EN PARLENT S’IL VOUS PLAIT MESSIEURS LES PROTAGONISTES NE PENSEZ PAS QU’A VOUS. AYEZ PITIE DE CES PERSONNES QUI SOUFFRENT ET QUI ATTENDENT CET ESPOIR DEPUIS TROP LONGTEMPS.
    LA SOEUR D’UN PATIENT QUI EN A MARRE DE VOIR SON FRERE SOUFFRIR. ET QUI VOUDRAIT HURLER AU MONDE ENTITER QU’ON L’ENTENDE.

    • Bonjour
      J’ai un ami atteint de cette maladie.Pourriez-vous me donner des nouvelles de votre amie. Le médicament la soigne-t-elle ?
      Je vous remercie.
      Corine

  5. JE SUIS MOI MEME ATTEINTE DE CHARCOT ET JE SUIS REVOLTEE DE VOIR QUE NOTRE PAYS PUISSE AAVOIR AUTANT DE DEVOTION ET DE MOYENS POUR AIDER D’AUTRES PEUPLES EN GRANDE DETRESSE ET QUE POUR NOUS CITOYENS FRANCAIS, VOTANT ET PAYANT DES IMPOTS, CE MEME PAYS N’A MEME PAS UN REGARD.
    PEUT-ETRE FAUT-IL TOUT CASSE COMME CERTAIN AFIN DE MONTRER QUE « MEME MOURRANT L’ETAT N’OUBLIE JAMAIS NOTRE ADRESSE POUR L’AVIS D’IMPOSITION.
    PLUS SERIEUSEMENT JE SOUHAITERAI QUE NOUS PUISSIONS AGIR …….JE SUIS PRETE A INTERVENIR DANS LES MEDIAS OU AUTRES.
    PEU IMPORTE CE QUE L’ON ME DEMANDERA …..IL FAUT BOUGER (autant quue faire ce peut)
    BON COURAGE A TOUS

  6. 135.000€/an, c’est ENORME ! De plus, (si j’ai bien compris ce que j’ai lu ou entendu), le produit est innoculé par perf. à raison de 15 jours par mois à l’hopital ? et -tout comme le Rilutek-, il ne soigne pas, mais ralenti le processus. En fait, je trouve que nous sommes bien démunis face à cette maladie. Moi, j’ai la forme bulbaire, donc pour l’instant, mes symptômes se « limitent » à la déglutition difficile, la parole de + en + incompréhensible, parfois une gêne à la respiration, surtout quand je suis allongé et une hyper salivation très gènante puisque la déglutition se fait mal. Pour l’instant, j’ai encore suffisamment de tonus autour de la bouche pour ne pas « baver » (oui, je sais, le mot est moche, mais la maladie l’est aussi), mais le matin, mon oreiller est souvent humide, donc, la nuit, j’ai des fuites sur les côtés. Ce qui est démoralisant, c’est de s’entendre dire qu’il n’y a rien à faire. Et ça, malheureusement, les médecins n’en sont pas responsables. Je pense que notre « salut », ou plutôt celui de ceux qui nous succéderont viendra des thérapies gèniques, de traitement par des cellules souches, mais pour l’instant, rien n’est encore au point. Je passe des heures à réfléchir à ce qui m’arrive depuis plus d’un an, et ce qui énerve, c’est de savoir que c’est en train de se passer, et qu’on est impuissant face à ça. Savoir que nos « moto-neurones » dégénèrent et que les impulsions envoyées par le cerveau ne sont plus reçues par les muscles est insupportable, mais une fois qu’on a dit ça, qu’est-ce qu’on fait ? On devient aigri, coléreux et on n’en veut à la terre entière parce que c’est sur nous que la tuile est tombée ? Ou alors, on se dit que c’est injuste, mais que d’autres situations le sont encore plus ? Je me souviens il y a environ 2 ans de l’appel du petit Matéo qui n’avait pas 16 ans et une leucémie depuis ses 14 ans, je crois. Il restait souriant, confiant, il a fait un appel au don, et nous avons été nombreux à répondre pour lui permettre d’aller aux USA bénéficier d’un traitement qui coûtait 170.000€. Malheureusement, après quelques semaines d’espoir, la maladie est revenue et a emporté ce petit bonhomme si jeune et plein de vie. Alors ça OUI, c’est dégueulasse, c’est injuste, c’est intolérable. Mais quand on a passé 50 ans, on a déjà profité de plein de choses, et même si on aimerait finir les 30 années qui devait nous rester, on sait qu’elles seront moins agréables que les 30 précédentes. Et on sait tous que la vie n’est ni très longue, ni infinie, et qu’on peut mourir n’importe quand, n’importe où et de n’importe quoi. Par contre, pour en revenir au fait de « payer des impôts », je conseille à tout le monde de choisir à qui il les donne: les dons sont déductibles à 66% des impots. dons, si vous devez payer 3000€ d’impots, ne les payez plus à l’état: donnez les à une association de votre choix. ainsi, vous priverez l’état de 2000€ puisque vous ne lui en donnerez plus « que » 1000. Alors, oui, ça vous coûtera plus cher: 3000€ de don + 1000€ de restant d’impots dans la passoire de l’état = 4000. Mais, bon, c’est un acte MILITANT ! et personnellement, je trouve ça plus malin que d’acheter des tickets à gratter ou de fumer 1 paquet de clops par jour (à 7€, ça fait 2500€/an) . Mais, bon après, chacun fait ce qu’il veut. Quoiqu’il en soit, puisque je fais partie de la grande famille des malheureux gagnants de la « Tombola SLA », je voulais donner mon point de vue. C’est chose faite.

    • Bonjour Luc,
      Je me permets d’apporter quelques infos supplémentaires mais qui vous sont peut-être déjà arrivées entre temps. Il est possible de se procurer l’Edaravone dans un centre médical à quelques km de Tokyo auprès du Professeur Yoshino. C’est ce qu’a fait mon ami l’été dernier. Il a d’abord passé quelques examens puis on lui a administré le traitement en contrôlant qu’il n’avait aucun effet secondaire (il y en a très rarement). Il est rentré en France avec 6 mois de traitement dans les valises pour un coût de 3000 euros. Au départ de Tokyo il a montré à la douane la prescription du médecin japonais et aucun pb pour entrer en France. Après il faut trouver quelqu’un qui soit dispo et capable de poser la perf (pendant une heure) 14 puis 10 jours consécutifs par mois.
      Pour qui ne peut pas aller au Japon, le Prof. Yoshino peut vous diriger vers Toshi Obara qui peut se charger de l’expédition (en prenant un petit supplément pour ses services. Là où le bât blesse c’est que lorsque le malade ne voyage pas avec le médicament il faut en plus de la prescription du Dc Yoshino celle du médecin du malade et en France l’Edaravone n’est pas sur la liste de la Haute Autorité de Santé donc aucun médecin ne le prescrit. Pas en France, mais en Italie oui. Avec l’aide de l’association CONSLANCIO nous sommes en train d’étudier une piste. Mais pas sans mal.
      Je trouve incompréhensible que pour une même maladie les autorisations sanitaires (car là on demande même pas de sous) ne soient pas identiques pour toute l’Europe. Ce qui veut dire que même le malade prêt à payer est condamné par le système français!!
      Concernant les effets de l’Edaravone, sur mon ami après 5mois nous ne notons malheureusement aucune amélioration. Mais peut-être aurait-ce été encore pire? Le moment auquel la prise du médicament a lieu (début de la maladie) semble décisif, ainsi que la forme de la maladie si j’ai bien compris, mais je ne suis pas médecin…
      Il est compatible avec la prise le Rilutek.
      On attend dans les mois qui viennent l’autorisation du ministère de la Santé italien pour que l’Edaravone soit administré à certains patients dans les centres spécialisés de la SLA. Je ne sais pas si les accords européens permettront aux Français d’y avoir accès mais il restera toujours à leur charge tous les frais d’hébergement hors clinique sur place. Donc « pas de bras, pas de chocolat « .
      Je vois qu’il existe un tas d’associations et je me demande avec quels arguments notre ministère de la santé réussit à justifier sa position par rapport à son voisin italien.
      J’ai découvert cette maladie infernale avec mon ami, je souhaite beaucoup de courage à tous les malades et à leurs familles.

  7. Bonjour
    Je comprends le point de vue de Luc
    Mais il ne faut pas oublier que la SLA ne touche pas que des gens de 50 ans et plus
    Moi meme et d autre non meme pas 35 ans !
    Alors désolé mais ce voir mourir alors que les neurologues ne Disent rien
    Ç est révoltant !

  8. Tout cela a de quoi être révoltant !
    L ex tennisman Dijonnais Jérôme Goldmard nous a quitté cet été à 43 ans de cette saloperie de maladie.
    Faut il attendre encore que d’autres personnes à notoriété plus importante nous quitte pour entendre parler et avancer sur la lutte contre cette maladie ?

  9. Bonjour je suis révoltée qu il n y ait pas de médicament pour soigner cette maudite maladie dans ma famille nous avons la sla héréditaire mon grand père ma mère et mes deux soeurs en sont décédés depuis le mois de Février j ai des difficultés pour marcher +crampes et faciculations j attends les résultats des examens que le neurologue m a fait passer et j ai très peur

  10. C est un rayon de lumière dans l’obscurité totale . tout les malades de SLA ont le droit à cet espoir humanité solidarité pour nos frère malades a travers le monde

  11. Bonjour,
    J’ai lu vos nombreux témoignages et je tenais à informer à présent les malades et leur famille qui souffrent de cette terrible maladie et sont pour la plupart désemparés et se sentent abandonnés par les médecins et les pouvoirs publics.
    Fin 2016 un médecin interne m’a diagnostiqué la SLA car mon médecin traitant était incapable de faire le point sur les symptômes (fasciculations, crampes, la marche qui se coupe, un bras qui ne se lève plus). Pour cette maladie et les maladies neurodégénératives en général il est regrettable que les médecins généralistes qui se sentent limités ne suggèrent pas systématiquement un rendez-vous chez un de leur confrère spécialiste, car plus le diagnostic de la SLA intervient tôt et mieux vous êtes pris en charge, sans parler de l’aspect psychologique qui est épouvantable pour les malades et leur famille.
    Tout comme vous je cherchais des traitements efficaces, avec mon épouse nous avons tout épluché, consulté les associations, lu les témoignages de malades. Finalement grâce à notre famille canadienne nous avons pu prendre rendez-vous avec une neurologue américaine à Boston, de renommée internationale, qui proposait d’autres traitements aux malades et des traitements déjà testés. Nous étions en mai 2017, la FDA venait d’approuver l’utilisation de la molécule Edaravone dans le traitement de la SLA.
    De retour en France je suis retourné voir ma neurologue dans son centre de SLA à Grenoble (je ne citerai pas son nom), un médecin d’exception, grâce à son travail remarquable et son implication personnelle nous avons rencontré la ministre de la santé Agnès Buzyn en juin 2017, qui connait très bien cette maladie, elle nous a aidé et soutenu dans notre démarche. Nous sommes à l’origine avec ma neurologue des premières demandes d’ATU et je suis le premier patient français à avoir suivi le traitement en entier.
    En ce qui me concerne et par rapport à ma forme de SLA le résultat a été totalement positif et aucun effet secondaire (plus de douleur, de fatigue, mes mains ont repris de la force). Il faut comprendre que nous sommes tous inégaux face à cette maladie (d’un point de vue génétique, sa forme, son évolution), l’Edaravone ou radicava ne soigne pas mais semble ralentir l’évolution de la maladie et surtout m’a fait un bien fou moralement.
    Actuellement, la nouvelle molécule Tirasemtiv semble très prometteuse et est testée en phase 2 aux Etats Unis et au Canada. D’après mes renseignements la thérapie génique et la thérapie cellulaire semblent les plus efficaces pour freiner l’évolution de la maladie voire l’arrêter. En France, pour des raisons éthiques nous n’aurons pas accès à la thérapie cellulaire, cependant je me bats avec mon épouse pour faire avancer les choses. Je constate que le plus grave c’est le manque d’information entre les médecins et leurs patients, cet immobilisme. Nous sommes toujours sollicités pour financer la recherche médicale mais il faudrait également se battre pour permettre aux malades européens d’avoir accès aux traitements le plus rapidement possible, même si nous n’avons aucune garantie sur l’arrêt de cette maladie, nous n’avons rien à perdre et nous souffrons beaucoup trop !
    Un dernier conseil et je n’espère ne pas avoir été trop long, l’alimentation est fondamentale, très protéinée et variée, n’oubliez pas les fibres et les légumes, aliments antioxydants et anti-inflammatoires, ne vous arrêtez pas de bouger, faites de petits gestes (gymnastique douce) pour éviter la spasticité et la raideur, travailler son diaphragme, la respiration, aménager votre environnement et demander les aides le plus rapidement possible. Ne perdons pas espoir et surtout ne restons pas seuls, enfermés dans cette maladie.

    • Bonjour Jean Luc ,

      Tout d’abord merci pour votre témoignage, enfin un peu d’espoir dans cette si terrible maladie .
      Pour ma part, c’est mon papa qui vient d’être diagnostiqué , à peine 70 ans, des fasciculations depuis 6 mois aucun autre symptôme pour le moment, de nombreux examens dits normaux puis un autre contrôle avec un neurologue spécialisé dans la maladie un mois après et apres l EMG le verdict est tombé .
      Mon père redoutait cette maladie depuis le départ . Il a été mis sous riluzole immédiatement il serait au tout début de la maladie .
      J’aimerai bien échanger avec vous si vous l’acceptiez .

      Merci encore de votre témoignage et bon courage à vous .

  12. Bonjour à tous,
    J’ai eu l’occasion de découvrir dans la presse finançière une molécule étudiée par la Sté française AB SCiENCE, le Masitinib. Il semble que cette molécule étudiée depuis presque 10 ans est en phase III de la recherche,(voir plus loin).
    D’après le site bourse directe:
    C’est la molécule phare développée par la biotech. Pour faire simple, le masitinib appartient à une classe de molécules thérapeutiques dont l’action consiste à bloquer la formation des cellules malades. AB Science voit large car la biotech veut développer des candidats-médicaments pour des indications à forts besoins médicaux à l’image des cancers, des maladies inflammatoires et des maladies du système nerveux central. Le masitinib est aujourd’hui développé dans pas moins de 13 phases III avec notamment le cancer de la prostate, le cancer du pancréas, la maladie de Charcot, la maladie d’Alzheimer, la sclérose en plaque…( d’après une étude du site boursier Bourse Directe du 14/03/2018).
    Ensuite viennent des considérations purement financières. Mais les personnes intêressées peuvent trouver des renseignements précis sur l’évolution de la recherche sur le masitinib.

  13. Bonjour
    34 ans diagnostic qui tombe apres des mois voir presque 2 ans d attente
    À quand l Edaravone a quand les cellules souches
    Ici personne ne bouge
    Nous n avons qu à Attendre la mort et comme nous ne parlons pas
    Ca arrange tout le monde

  14. Bonjour à tous,
    J’habite en Belgique (Province de Liège) et je tiens à apporter une lueur d’espoir à tous ceux qui désespèrent. En effet, mon neurologue m’a certifié que l’Edaravone sera disponible en Belgique en septembre 2018. J’espère qu’il en sera de même pour le reste de l’Europe. Gardons espoir !!

  15. Bonjour Jean-Luc, il y a donc possibilité d’avoir ce traitement en Fra. Mon pere habite Lyon, penses-tu que neurologue grenoblois pourrait tester ce traitement sur lui?

    Jean-Pierre

  16. Bonjour

    A t on des nouvelles sur l Edaravone
    La maladie avance
    Les malades empirent et aucune lueur d espoir depuis plus de 50 ans

    Jean Luc comment est il possible de se rendre aux USA
    Beaucoup d entre nous serait près à le faire mais plus le temps passe plus notre mobilité nous l empêche

  17. Bonjour,

    J’ai 62 ans, j’ai été diagnostiqué sla il y a 2 ans et seuls, mes yeux bougent encore.
    Je voudrais savoir comment faire partie d’un programme de traitement par edaravone.
    Je suis suivi au CHU de Dijon.
    Mon épouse est prête à se rendre aux Etats Unis ou Tokyo ou n’importe où si besoin.

    • Bonjour Guy
      Désolé de te réponde si tardivement Concernant l’Edaravone il est possible en France d’en bénéficier dans le cadre d’une ATU demandée par ton Neurologue Mais pour pouvoir en bénéficier en France et à l’étranger il faut répondre à plusieurs critères physiques et physiologiques et avoir moins de deux ans de diagnostic Je t’invite à poser à ton neurologue si tu rentres dans les critères définis lors des essais cliniques du laboratoire Japonais
      Amicalement
      Patrick Halet

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