Maladie de Charcot : un nouveau médicament autorisé

Maladie de Charcot : un nouveau médicament autorisé

La FDA vient d’autoriser la mise sur le marché de l’édaravone, le 2e médicament contre la sclérose latérale amyotrophique.

Maladie de Charcot : un nouveau médicament autorisé

Ce n’était pas arrivé depuis plus de 20 ans. L’Agence américaine du médicament (FDA) a autorisé la mise sur le marché d’un traitement, l’édaravone, pour la sclérose latérale amyotrophique, plus connue sous le nom de maladie de Charcot. Une bonne nouvelle pour les milliers de malades qui n’ont aujourd’hui accès qu’à un seul médicament capable de ralentir l’évolution de la maladie.

En France, 800 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Cette maladie rare et neurodégénérative se déclare généralement entre 50 et 70 ans. Elle attaque les neurones et provoque une paralysie progressive des muscles des jambes et des bras, des muscles respiratoires, ainsi que des muscles de la déglutition et de la parole. Les difficultés à respirer sont les causes principales de décès.

Sans que l’on sache pourquoi, le Japon est 100 fois plus touché par cette maladie que l’Europe. Alors quand le laboratoire Mitsubishi Tanabe Pharma a présenté des résultats prometteurs pour le Radicava (édaravone), les autorités nippones ont été les premières à autoriser le médicament. C’était en 2015.

Un essai clinique encourageant

Depuis, ce traitement administré par voie intraveineuse a fait l’objet d’un essai clinique de phase 3. Réalisée auprès de 137 participants, dont la moitié a reçu un placebo, cette étude a démontré l’efficacité du produit. A 24 semaines de traitement, les patients ayant bénéficié du médicament ont conservé plus de fonctions que ceux ayant reçu le placebo.

« Après avoir vu les résultats obtenus au Japon, nous avons rapidement engagé des discussions avec l’industriel afin qu’il dépose une demande de mise sur le marché aux Etats-Unis, a expliqué le Dr Eric Bastings, directeur du département neurologie à la FDA. C’est le premier traitement approuvé pour la maladie de Charcot depuis de nombreuses années et nous sommes heureux d’offrir une nouvelle alternative aux patients ».

Un médicament coûteux

La FDA précise que les patients de l’essai clinique ont eu peu d’effets secondaires. Toutefois, les études ont montré que le Radicava est associé à de l’urticaire, des œdèmes, des troubles de la respiration et des réactions allergiques sévères liées au bisulfite de sodium.

Un an de traitement devrait coûter plus de 145 520 dollars, soit près de 135 000 euros. L’industriel a indiqué qu’il mettrait en place des dispositifs d’aide pour les patients assurés. Pour les malades non assurés et répondants à certains critères, le médicament sera gratuit. Il devrait être disponible en août aux Etats-Unis.

De son côté l’Europe a octroyé en mars 2015 la désignation de médicament orphelin à l’édaravone. Celle-ci permet de faciliter l’accès au marché des industriels, apporte une aide au développement, des exonérations de taxe ainsi qu’une exclusivité commerciale de 10 ans. Aucune date de mise sur le marché n’a été décidée.

Source : Maladie de Charcot : un nouveau médicament autorisé

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12 Comments

  1. Et la France? .?? Mon neurologue n’en a pas entendu parler…donc c’est pas demain la veille que les malades auront ce médicament à disposition en France, malheureusement…

  2. Il devrait être disponible Disponible en août 2017 aux états unis! Les neurologues en France, ils ne savent rien, ne disent rien, c ‘est accablant, pour les patients qui veulent savoir et qui attendent, le protocole de accompagnement est bien rodé, mais ne réponds jamais de manière claire aux patients et à leurs proches, ils entretiennent le flou et pire le silence ,ce silence qui laissent les patients démunis, c ‘est inacceptable!

  3. Esque ce médicament guerri vraiment la SLA ou bien comme le Rilutec il ralenti la ma maladie son plus ???? Et comment sa ce fait les neurologue en France ne sont pas au courant? Ni au magreb (la Tunisie )
    J ‘aimerait savoir comment faire pour le commander ce traitement puisque il est pas en France.
    Car ccest insupportable de voir ma mère souffrir de cette maladie SLA

  4. pourquoi ne veut t on pas donner ce médicament si ce médicament est efficace pour les patients SLA ?????????????? C’EST HORRIBLE DE VOIR CELA. EN FRANCE LES PATIENTS ONT SIMPLEMENT LE DROIT DE MOURIR. QUAND MEME TOUT CA POUR UNE HISTOIRE DE FRIC. C’EST HONTEUX DE PENSER QU’AU PROFIT ALORS QUE DES PATIENTS QUI SOUFFRENT EUX N’ATTENDENT QUE CA UN MEDICAMENT QUI POURRAIT PEUT ETRE LES SAUVER DE CETTE HORRIBLE PRISON QU’EST LEUR CORPS. .QUE LES MEDIAS EN PARLENT S’IL VOUS PLAIT MESSIEURS LES PROTAGONISTES NE PENSEZ PAS QU’A VOUS. AYEZ PITIE DE CES PERSONNES QUI SOUFFRENT ET QUI ATTENDENT CET ESPOIR DEPUIS TROP LONGTEMPS.
    LA SOEUR D’UN PATIENT QUI EN A MARRE DE VOIR SON FRERE SOUFFRIR. ET QUI VOUDRAIT HURLER AU MONDE ENTITER QU’ON L’ENTENDE.

  5. JE SUIS MOI MEME ATTEINTE DE CHARCOT ET JE SUIS REVOLTEE DE VOIR QUE NOTRE PAYS PUISSE AAVOIR AUTANT DE DEVOTION ET DE MOYENS POUR AIDER D’AUTRES PEUPLES EN GRANDE DETRESSE ET QUE POUR NOUS CITOYENS FRANCAIS, VOTANT ET PAYANT DES IMPOTS, CE MEME PAYS N’A MEME PAS UN REGARD.
    PEUT-ETRE FAUT-IL TOUT CASSE COMME CERTAIN AFIN DE MONTRER QUE « MEME MOURRANT L’ETAT N’OUBLIE JAMAIS NOTRE ADRESSE POUR L’AVIS D’IMPOSITION.
    PLUS SERIEUSEMENT JE SOUHAITERAI QUE NOUS PUISSIONS AGIR …….JE SUIS PRETE A INTERVENIR DANS LES MEDIAS OU AUTRES.
    PEU IMPORTE CE QUE L’ON ME DEMANDERA …..IL FAUT BOUGER (autant quue faire ce peut)
    BON COURAGE A TOUS

  6. 135.000€/an, c’est ENORME ! De plus, (si j’ai bien compris ce que j’ai lu ou entendu), le produit est innoculé par perf. à raison de 15 jours par mois à l’hopital ? et -tout comme le Rilutek-, il ne soigne pas, mais ralenti le processus. En fait, je trouve que nous sommes bien démunis face à cette maladie. Moi, j’ai la forme bulbaire, donc pour l’instant, mes symptômes se « limitent » à la déglutition difficile, la parole de + en + incompréhensible, parfois une gêne à la respiration, surtout quand je suis allongé et une hyper salivation très gènante puisque la déglutition se fait mal. Pour l’instant, j’ai encore suffisamment de tonus autour de la bouche pour ne pas « baver » (oui, je sais, le mot est moche, mais la maladie l’est aussi), mais le matin, mon oreiller est souvent humide, donc, la nuit, j’ai des fuites sur les côtés. Ce qui est démoralisant, c’est de s’entendre dire qu’il n’y a rien à faire. Et ça, malheureusement, les médecins n’en sont pas responsables. Je pense que notre « salut », ou plutôt celui de ceux qui nous succéderont viendra des thérapies gèniques, de traitement par des cellules souches, mais pour l’instant, rien n’est encore au point. Je passe des heures à réfléchir à ce qui m’arrive depuis plus d’un an, et ce qui énerve, c’est de savoir que c’est en train de se passer, et qu’on est impuissant face à ça. Savoir que nos « moto-neurones » dégénèrent et que les impulsions envoyées par le cerveau ne sont plus reçues par les muscles est insupportable, mais une fois qu’on a dit ça, qu’est-ce qu’on fait ? On devient aigri, coléreux et on n’en veut à la terre entière parce que c’est sur nous que la tuile est tombée ? Ou alors, on se dit que c’est injuste, mais que d’autres situations le sont encore plus ? Je me souviens il y a environ 2 ans de l’appel du petit Matéo qui n’avait pas 16 ans et une leucémie depuis ses 14 ans, je crois. Il restait souriant, confiant, il a fait un appel au don, et nous avons été nombreux à répondre pour lui permettre d’aller aux USA bénéficier d’un traitement qui coûtait 170.000€. Malheureusement, après quelques semaines d’espoir, la maladie est revenue et a emporté ce petit bonhomme si jeune et plein de vie. Alors ça OUI, c’est dégueulasse, c’est injuste, c’est intolérable. Mais quand on a passé 50 ans, on a déjà profité de plein de choses, et même si on aimerait finir les 30 années qui devait nous rester, on sait qu’elles seront moins agréables que les 30 précédentes. Et on sait tous que la vie n’est ni très longue, ni infinie, et qu’on peut mourir n’importe quand, n’importe où et de n’importe quoi. Par contre, pour en revenir au fait de « payer des impôts », je conseille à tout le monde de choisir à qui il les donne: les dons sont déductibles à 66% des impots. dons, si vous devez payer 3000€ d’impots, ne les payez plus à l’état: donnez les à une association de votre choix. ainsi, vous priverez l’état de 2000€ puisque vous ne lui en donnerez plus « que » 1000. Alors, oui, ça vous coûtera plus cher: 3000€ de don + 1000€ de restant d’impots dans la passoire de l’état = 4000. Mais, bon, c’est un acte MILITANT ! et personnellement, je trouve ça plus malin que d’acheter des tickets à gratter ou de fumer 1 paquet de clops par jour (à 7€, ça fait 2500€/an) . Mais, bon après, chacun fait ce qu’il veut. Quoiqu’il en soit, puisque je fais partie de la grande famille des malheureux gagnants de la « Tombola SLA », je voulais donner mon point de vue. C’est chose faite.

  7. Bonjour
    Je comprends le point de vue de Luc
    Mais il ne faut pas oublier que la SLA ne touche pas que des gens de 50 ans et plus
    Moi meme et d autre non meme pas 35 ans !
    Alors désolé mais ce voir mourir alors que les neurologues ne Disent rien
    Ç est révoltant !

  8. Tout cela a de quoi être révoltant !
    L ex tennisman Dijonnais Jérôme Goldmard nous a quitté cet été à 43 ans de cette saloperie de maladie.
    Faut il attendre encore que d’autres personnes à notoriété plus importante nous quitte pour entendre parler et avancer sur la lutte contre cette maladie ?

  9. Bonjour je suis révoltée qu il n y ait pas de médicament pour soigner cette maudite maladie dans ma famille nous avons la sla héréditaire mon grand père ma mère et mes deux soeurs en sont décédés depuis le mois de Février j ai des difficultés pour marcher +crampes et faciculations j attends les résultats des examens que le neurologue m a fait passer et j ai très peur

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