AB Science présente les résultats de son étude de phase 3 du masitinib dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) à la réunion annuelle de l’European Network for the Cure of ALS (ENCALS) – EasyBourse

Remercions la Fondation Thierry Latran d’avoir mis le Masitinib à l’ordre du jour à la réunion annuelle des neurologues en charge de la SLA en Europe
 

Communiqué de Presse

Paris, 18 mai 2017, 16h30

AB Science présente les résultats de son étude de phase 3 du masitinib dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) à la réunion annuelle de l’European Network for the Cure of ALS (ENCALS)

L’étude est positive et démontre l’efficacité et la tolérance du masitinib dans la SLA

                                                                                                                             

AB Science SA (NYSE Euronext – FR0010557264 – AB), société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (IPK), a présenté aujourd’hui les résultats de son étude de phase 3 (AB10015) du masitinib dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA), aussi connue sous le nom de maladie de Charcot, à la réunion annuelle de l’European Network for the Cure of ALS (ENCALS), à Ljubljana en Slovénie (18-20 mai 2017).

Le Dr. Jesús S. Mora, coordonateur international de l’étude AB10015 et neurologue expert dans la SLA a donné une présentation en séance plénière à la réunion annuelle de l’ENCALS le jeudi 18 mai (à l’invitation de la Fondation Thierry Latran). L’intitulé de cette conférence était : « Masitinib as an add-on therapy to riluzole is beneficial in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) with acceptable tolerability: Results from a randomized controlled phase 3 trial.« 

« Ces données finales confirment les résultats de l’analyse intérimaire, qui montrent que le masitinib est efficace dans le ralentissement de la progression de la SLA », a indiqué le Dr. Jesús S. Mora (coordonateur international de l’étude, Directeur du département SLA à l’hôpital San Rafael, Madrid, Espagne). « Ce bénéfice est évident en considérant l’effet observé du traitement sur la mesure du score fonctionnel (Var. ALSFRS-R), ainsi que l’amélioration significative des mesures de la qualité de vie et de la fonction respiratoire. »

Une seconde présentation sera donnée par le professeur Luis Barbeito (Responsable du Laboratoire de Neurodégénérescence à l’Institut Pasteur de Montevideo, Uruguay) le vendredi 19 mai (8h – 9h). L’intitulé de cette conférence est « Masitinib for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS): Preclinical overview and future clinical development.« 

« Ces résultats cliniques de phase 3 sont solidement étayés par des données précliniques tout aussi probantes, montrant que le masitinib génère un effet neuroprotecteur en ciblant les cellules microgliales anormales et en régulant la neuroinflammation », a commenté le professeur Luis Barbeito. « En effet, l’inhibition de kinases ciblées par le masitinib apparaît unique parmi les autres médicaments candidats en développement dans la SLA dans la mesure où le masitinib exerce une neuroprotection dans des modèles précliniques et thérapeutiques avancés. »

Les résumés complets de ces deux présentations ont été publiés dans les comptes-rendus de la réunion annuelle 2017 de l’ENCALS et sont librement accessibles à l’adresse suivante : https://www.encals.eu/meetings/.

  • Caractéristiques et résultats principaux de l’étude de phase 3 du masitinib

Le masitinib administré oralement à la dose de 4,5 mg/kg/jour en association au riluzole a démontré un bénéfice thérapeutique significatif ainsi qu’une bonne tolérance chez les patients atteints de SLA et ayant un taux de progression de leur score ALSFRS-R inférieur à 1,1 points/mois lors de leur entrée dans l’étude.

  • L’étude AB10015 est une étude de phase 3, en double aveugle, contrôlée par placebo, du masitinib en association avec le riluzole. Les patients atteints de SLA ont reçu le riluzole avec le masitinib à la dose de 3,0 mg/kg/jour ou de 4,5 mg/kg/jour ou avec placebo (1:1:1) pendant 48 semaines.
  • Le critère d’évaluation principal est la variation absolue du score ALSFRS-R[W0-W48] (Var. ALSFRS-R) chez les patients recevant le masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour et ayant une progression de leur score ALSFRS-R inférieure à 1,1 points/mois au moment de leur entrée dans l’étude.
  • Les résultats ont montré que le masitinib administré à la dose de 4,5 mg/kg/jour en association au riluzole chez les patients atteints de SLA et ayant une progression de leur score ALSFRS-R inférieure à 1,1 points/mois au moment de leur entrée dans l’étude, a généré un bénéfice thérapeutique par rapport au contrôle par placebo.
  • Le ralentissement significatif de la maladie s’est traduit par :
    • La variation du score ALSFRS-R (différence de 3,4 points entre les deux groupes [95%CI 0.6-6.1], P=0,0158) ainsi que de la pente du score ALSFRS-R (différence de 27% entre les deux groupes), indiquant un ralentissement de la perte de fonction;
    • Le temps écoulé entre l’initiation du traitement et la progression de la maladie (PFS) mesurée par une dégradation du score fonctionnel (Var. ALSFRS-R) de neuf points ou le décès (P=0,0159), indiquant une progression retardée de la maladie;
    • Le score ALSAQ-40 (P=0,0078), indiquant une réduction du déclin de la qualité de vie; et
    • Le score Forced Vital Capacity (P=0,0332), qui est considéré comme une mesure substitutive de la survie globale.
  • Les résultats ont montré un effet dose, avec une tendance d’efficacité à la dose de 3,0 mg/kg/jour sur la variation du score ALSFRS-R (P=0,066, différence entre les groupes de 2,7 points ou 24%) et sur le score de qualité de vie ALSAQ-40 (P=0,006).
  • Une analyse post-hoc réalisée sur le sous-groupe de patients ayant une durée de maladie inférieure à 24 mois et un score pour chaque élément du score ALSFRS-R supérieur à 2, comme dans l’étude avec l’edavarone, a montré une efficacité accrue par rapport au placebo, avec un écart du score ALSFRS-R de 4,5 points ou 42% (différence entre les deux groupes) ; P=0,0176.
  • La tolérance du produit est acceptable avec une balance bénéfice-risque positive.

« Ces données prouvent que le masitinib est capable de ralentir la progression de la SLA, et ouvrent une nouvelle voie dans le traitement des maladies neurodégénératives  » a indiqué le professeur Olivier Hermine, président du comité scientifique d’AB Science. « Le masitinib semble également avantageux en considérant sa facilité d’utilisation puisqu’il est administré par voie orale, ainsi que son champ d’application élargi, dans la mesure où les critères d’inclusion des patients pour l’étude de phase 3 étaient relativement peu restrictifs, tant en termes de sévérité des symptômes que de durée de la maladie. Il est intéressant de noter que lorsque l’on applique une population de patients plus restrictive à l’ensemble des données du masitinib, en considérant par exemple les patients atteints de la maladie depuis moins de 24 mois, on observe un effet de traitement encore plus important pour le masitinib.

  • Webcall

Un webcall sur le masitinib dans la SLA se tiendra en anglais le 24 mai 2017 de 17h30 à 18h30, heure de Paris.  Pour participer, merci d’envoyer un email à .

  • Désignation de médicament orphelin

Le masitinib a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de l’EMA et de la FDA dans le traitement de la SLA.

  • Population ciblée avec le masitinib dans la SLA

La sclérose latérale amyotrophique est une maladie dégénérative rare qui entraîne une atrophie progressive et une paralysie des muscles volontaires. Il y a environ 50 000 personnes atteintes de SLA dans l’Union Européenne et les Etats-Unis, avec plus de 16 000 nouveaux cas déclarés chaque année en Europe et aux Etats-Unis. Près de 80 % des patients atteints de SLA meurent dans les 5 ans et 90% décèdent dans les 10 ans.

 
 
https://www.easybourse.com/marches/valeurs/communique-presse/1250173/ab-science-presente-resultats-son-etude-phase-3-masitinib-dans-sclerose-laterale-amyotrophique-sla-reunion-annuelle-european-network-for-the-cure-of-als-encals.html

 

Source : AB Science présente les résultats de son étude de phase 3 du masitinib dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) à la réunion annuelle de l’European Network for the Cure of ALS (ENCALS) – EasyBourse

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9 Comments

  1. Comment se procurer le maditinib au plus vite
    Pour la belgique ou trouver le masitinib
    Même en usage compassionel c’est urgent
    Mon mari s’affaiblit de jour en jour

  2. Bonsoir,

    J’ai une SLA comme d’autres malades on se posent des questions.D’un coté on
    a un médicament qui ralentirai la maladie de l’autre côté on a des malades qui crèvent, qu’est ce qu’on attend pour donner ce médicament, les résultats seraient il erronés?

    Cordialement .

  3. C’est aberrant que les malades ne puissent pas bénéficier de ce nouveau traitement même si l’agence du médicament ne l’a pas validé. Quand on sait combien cette maladie est effroyable et ne laisse aucune chance, c’est une condamnation sans appel que de ne pas permettre l’utilisation de ce médicament même s’il y a des effets secondaires. . .
    Tuer l’espoir des malades, c’est encore donner raison à la maladie !
    J’espère que les choses ne vont pas en rester là car il faut absolument sortir de l’impasse de cette maladie. Il faut écrire à Emmanuel Macron.

  4. L’ANSM autorise les centres SLA a prescrire le Masitinib à titre « compassionnel ». Il faut tenter massivement, moi j’essaie à Toulouse. Ab sciences, le labo qui a mis en oeuvre cette étude, constate que malheureusement à ce jour, aucun patient n’a pu obtenir de prescription…

  5. SOS! SOS! s’il vous plaît….personne ne peux laisser mourir les gens, petit à petit, quand des médicaments , avec peut être des effets secondaires, peuvent ralentir le processus de cette maladie effroyable vs sa mortalité absolue !!!!!
    Au Canada, actuellement et au Quebec en particulier, même l’edevarone ne peux être administré par nos médecins et infirmières, ….. même si les personnes sont aller au Japon, avec prescription de sommité ( Dr Genge) pour se faire traiter et ramener le médicament ….SVP…….à l’aide!!!!!!!!!!!!

  6. Atteinte sla de 2015 je suis prise en charge par le centre à Toulouse. Je vais demander aussi à pouvoir bénéficier du Masitinbib. Si ce médicament ralenti la progression de la maladie, nous devons pouvoir en bénéficier. …

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