Une étude suggère la greffe de cellules souches comme thérapie

Une étude suggère la greffe de cellules souches comme thérapie potentielle pour la SLA.

Stem Cell, Transplantation, Research, Labo

Une nouvelle étude indique que la greffe de cellules souches chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) est potentiellement « une stratégie alternative importante » pour le traitement de la maladie.

Au cours de ces dernières décennies, plusieurs avancées ont eu lieu dans l’identification et la compréhension des mécanismes sous-jacents de la SLA. Mais ces progrès n’ont pas abouti à des thérapies plus nombreuses ou plus disponibles pour arrêter cette maladie.

L’étude, intitulée “The use of mesenchymal stem cells (MSCs) for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) therapy – a perspective on cell biological mechanisms” et publiée dans la Reviews in the Neurosciences, donne un aperçu du potentiel thérapeutique des cellules souches comme thérapie pour la SLA. Elle a été dirigée par le Prof Bor Luen Tang, de la Yong Loo Lin School of Medicine, National University Health System, Singapore.

Plusieurs agents thérapeutiques et agents d’influence potentiels de la maladie ont été testés dans des études précliniques en utilisant des modèles animaux, certains ayant déjà même atteint le stade d’essais sur des humains. Cependant, la plupart n’ étant pas parvenus à satisfaire aux exigences de sécurité ou d’efficacité, aucune vraie percée n’est en vue.

Ces dernières 20 années, seuls deux médicaments actifs sur la maladie ont été approuvés par la U.S. Food and Drug Administration (FDA): le Rilutek de Sanofi (riluzole) et le Radicava de MT Pharma America (edaravone).

La greffe de cellules souches représente une nouvelle approche thérapeutique. En utilisant la transplantation de cellules stromales mésenchymateuses multipotentes ou cellules souches mésenchymateuses (CSM), il devrait devenir possible de remplacer les neurones dégénérescents ou dysfonctionnels. Cette approche pourrait fournir un moyen de surmonter les principales caractéristiques de la SLA, en améliorant potentiellement les symptômes chez les patients et en arrêtant la progression de la maladie.

Les CSM peuvent être isolées et produites a partir de plusieurs sources néonatales ou adultes, y compris le cordon ombilical, la moelle osseuse, les tissus adipeux et le tissu dentaire. Il est important de savoir que ces cellules peuvent aussi être génétiquement manipulées afin d’améliorer leurs activités thérapeutiques ciblées contre la SLA.

Selon le Prof TANG : « Les CSM pourraient devenir une plate-forme source autologue facilement obtenue et manipulée avec laquelle des thérapies combinatoires pourraient être construites ».

Les cellules souches ont une grande capacité de production de plusieurs molécules émettrices de signaux pouvant moduler leur milieu environnant. Si les cellules souches pourraient être manipulées pour envoyer des signaux anti-inflammatoires et anti-apoptose (anti – suicide cellulaire), elles pourraient potentiellement empêcher la dégénérescence des neurones et leur mort constatée en cas de SLA.

Selon le Prof TANG : « Alors qu’une thérapie par transplantation demeure actuellement irréaliste, l’efficacité clinique de cette option thérapeutique pourrait être potentiellement accrue si nous pouvions mieux décrypter les mécanismes qui sous-tendent certains effets bénéfiques des cellules transplantées et travailler de manière stratégique vers leur augmentation ou leur combinaison» .

Jusqu’à présent, les études précliniques avec des modèles SLA animaliers ont démontré les effets bénéfiques de greffe de CSM, qui a amélioré la fonction motrice et prolongé la durée de vie des animaux.

Plus récemment, des essais cliniques en Phase 1 ont démontré la sécurité de plusieurs façon d’administrer des CSM, ouvrant la voie pour de nouveaux développements dans le traitement par cellules souches.

Selon le chercheur : « La récente indication (quoique modeste et limitée) de sécurité procédurale le long de la durée typique de la maladie et l’effet bénéfique modéré de greffes de CSM sur des patients atteints de SLA devrait être suffisante pour lancer de plus grands essais en Phase 2b-3 ».

Les résultats préliminaires d’essais en Phase 2 suggèrent que la greffe de cellules souches peut avoir un potentiel thérapeutique pour la SLA. Si les résultats n’étaient pas frappants, quelques améliorations de la capacité respiratoire des patients et des réductions des taux de progression de la maladie, ont été signalés par rapport aux groupes témoins.

Selon le Prof Tang : « Il est clair, qu’après les résultats décourageants des essais de produits médicamenteux et d’autres progrès récents, qu’il ne serait pas efficace de cibler uniquement la capacité intrinsèque de survie des motoneurones. Par conséquent, explorer la capacité des CSM (éventuellement modifiées) à modifier l’environnement de la maladie devrait devenir une stratégie alternative importante. »

 

Traduction : Fabien

Source : Une étude suggère la greffe de cellules souches comme thérapie | Ligue SLA Belgique asbl

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